Зібрали:

2024 рік: 689 114 ₴
13 років: 57 024 957 ₴

Орфанні захворювання





Рідкісні захворювання (орфанні захворювання) - захворювання, що зачіпають невелику частину популяції. Для стимуляції їх досліджень та створення ліків для них зазвичай потрібна підтримка з боку держави. Багато рідкісних захворювань є генетичними, і, отже, супроводжують людину протягом усього життя, навіть якщо симптоми виявляються не відразу.

Багато рідкісних хвороб виникають у дитинстві, і близько 30% дітей з рідкісними захворюваннями не доживають до 5 років. Не існує якогось єдиного рівня поширеності захворювання на популяції, у якому його починають вважати рідкісним. Захворювання може бути рідкісним в одній частині світу або серед якоїсь групи людей, але часто зустрічається в інших регіонах або серед інших груп людей.

В Уфонді ми взяли в програму Орфанних хвороб, сім найпоширеніших серед українців рідкісних захворювань:

1. Бульозний епідермоліз
2. Недосконалий остеогінез
3. Муковісцидоз
4. Мукополісахаридоз
5. Хвороба Гоше
6. Легенева (артеріальна) гіпертензія (ідіопатична, первинна)
7. Первинний (вроджений) імунодефіцит (з переважною недостатністю антитіл або тяжкий комбінований імунодефіцит)